[더테크 이지영 기자]  한국과학기술연구원과 서울대학교 연구진이 냉장·냉동 유통 없이도 상온에서 장기간 보관 가능한 유전자 치료제 전달 플랫폼을 개발하며 차세대 바이오의약품 유통 혁신에 나섰다.

KIST 생체재료연구센터 이효진 박사 연구팀은 ‘민들레 홀씨’ 형태의 나노다공성 전달체를 활용해 유전자 치료제와 단백질 의약품의 콜드체인 의존도를 획기적으로 낮춘 플랫폼을 개발했다고 29일 밝혔다. 해당 기술은 CRISPR 유전자 가위, mRNA 백신, 단백질 의약품 등 다양한 첨단 바이오의약품에 적용 가능하다.

기존 바이오의약품은 영하 수십 도의 콜드체인이 없으면 단백질 구조가 무너지거나 유전자 편집 기능이 사라지는 한계가 있었다. 동결건조 기술도 사용됐지만 이 과정에서 생체분자 구조가 변형돼 기능 저하가 발생하는 문제가 지속됐다. 특히 냉장 인프라가 부족한 농촌·도서 지역이나 개발도상국에서는 치료 접근 자체가 어려웠다.

연구팀은 동결건조 과정에서 구조를 보호하는 기존 방식 대신, 동결건조 이후에도 기능을 유지할 수 있는 구조 설계에 집중했다. 동결보호제 조성과 나노입자 구조를 동시에 최적화해 다공성 구조를 가진 초경량 전달체를 구현했다.

이 구조는 유전자 편집 물질을 내부에 안정적으로 포집하고, 건조 상태로 장기간 보관한 뒤 물과 접촉하면 빠르게 원래 구조와 기능을 회복한다. 연구진은 여기에 CRISPR-Cas9 기반 유전자 편집 물질을 적용해 성능을 검증했다.

실험 결과 동결건조 후에도 유전자 편집 기능의 약 70%가 유지됐으며, 상온에서 90일 보관 후에도 생체분자 기능이 정상적으로 작동하는 것을 확인했다. 기존 치료제가 상온 노출 수 시간 만에 기능을 잃는 것과 비교하면 큰 기술적 진전이다.

특히 이번 플랫폼은 단순 보관 기술을 넘어 전달 기능까지 내장한 것이 특징이다. 나노다공성 구조가 세포 내 이동을 촉진하며, 피부 부착형 미세바늘 패치와 결합하면 주사 없이 치료제를 전달하는 자가 치료 시스템으로도 확장 가능하다.

연구팀은 이를 통해 냉장 인프라가 없는 지역에서도 백신과 유전자 치료제를 안정적으로 공급할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

이효진 박사는 “유전자 치료제의 가장 큰 과제였던 보관 안정성과 전달 효율 문제를 하나의 시스템으로 동시에 해결할 수 있는 기술적 기반을 마련했다”며 “콜드체인 없이도 필요한 곳 어디서든 바이오의약품을 사용할 수 있는 시대를 앞당기고 싶다”고 밝혔다.