[더테크=조재호 기자] 카이스트가 유전자 치료제 개발에 핵심 기술 중 하나인 유전자가위를 정밀 제어할 수 있는 기술을 개발했다. 향후 돌연변이를 표적으로 하는 RNA 기반 치료법과 세포 내 RNA 연구에 적용이 기대된다.

카이스트는 7일 허원도 생명과학과 교수 연구팀이 세계 최초로 RNA 유전자가위(CRISPR/Cas13)의 정밀 제어 기술을 개발하고 동물 모델에 적용해 RNA 염기 편집 효과를 입증했다고 밝혔다.

허 교수팀은 구조가 알려지지 않은 단백질의 구조를 재구조화해 화학적 및 광유전학적으로 조절 가능한 Cas13 단백질 조각을 예측하고 개발하는데 성공했다. 이를 통해 RNA 분해 및 RNA 염기 편집을 실시간으로 유도하고 활성을 조절할 수 있음을 확인했다. 아울러 세계 최초로 실험 쥐 모델에 해당 시스템을 적용해 효과를 입증했다.

이번 연구는 유전자가위 시스템을 활용한 유도 가능한 RNA 조절 시스템 개발로 질병과 관련한 돌연변이를 표적으로 하는 RNA 기반 치료법의 발전 및 세포 내 RNA 기반 연구에 적용될 것으로 기대된다.

연구팀은 RNA 대상 편집 시스템에서 단백질의 상대적으로 큰 크기를 유전체 전달에 있어서 임상적 적용에 한계점을 가지고 있다는 점을 감안해 DNA 크기 제한을 분할 시스템으로 극복하고, 실험 쥐의 기관 내에서 다양한 모델 시스템 구축을 통해 생체 내 RNA 연구의 적용 범위를 확장할 수 있었다.

허 교수는 “재결합이 가능한 분할 단백질 Cas13 조각을 개발해 화학적·광유전학적으로 특정 시공간에서 정밀하게 조절되는 RNA를 확인했다”며 “그동안 실험적 한계로 인해 어려움을 겪었던 RNA 연구를 촉진할 것으로 기대된다”고 말했다.

아울러 “유전자가위 시스템을 활용해 유도 가능한 RNA 조절 시스템 개발로 질병과 관련된 돌연변이를 표적으로 하는 RNA 기반 치료법 발전 및 세포 내 RNA 기반 연구 적용에 기여할 것으로 기대된다.”고 덧붙였다.

이번 연구는 국제 학술지 네이처 커뮤니케이션즈의 2024년 1월 22일 온라인판에 게재됐다.