[더테크=조재호 기자] 카이스트가 유전자 가위 기술 기반의 항암 신약 기술을 개발했다. 이번 연구를 기반으로 유전자 교정 치료 및 다양한 암종에 적용할 수 있는 플랫폼 기술로 기대된다.

카이스트는 8일 정현정 생명과학과 교수 연구팀이 항암 신약을 개발해 암세포 선택적 유전자 교정 및 항암 효능을 보였다고 밝혔다. 이번 신약은 크리스퍼(유전자 가위) 기반 표적 치료제로 항체를 이용한 크리스퍼 단백질을 생체 내 표적 조직에 특이적으로 전달하는 방법이다.

유전자 치료에 사용하는 바이러스 기반 전달 방법은 인체 내 면역 부작용이나 발암성 등 한계점을 지녔다. 이에 비 바이러스성 전달 방법으로 단백질 기반의 크리스퍼 기술이 전달은 높은 안정성을 지녀 치료제로서 개발이 적합한 방법으로 알려졌다.

하지만 크리스퍼 단백질은 분자량이 커 전달체의 탑재가 어렵고 전달체의 세포 독성 문제 및 낮은 표적 세포로의 전달에 있어 어려움이 있었다.

이러한 문제점을 극복하기 위해 연구팀은 크리스퍼 단백질에 특정 아미노산을 변경해 다양한 생체분자를 보다 많이 결합하고 생체 내 본질적인 생화학 과정을 방해하지 않는 단백질을 개발했다.

그 결과 기존 비 바이러스성 전달체의 문제 해결 및 표적 세포로의 전달을 위해 개량한 크리스퍼 단백질이 난소암을 표적할 수 있는 항체와 결합함으로써 표적 치료제를 위한 항체 결합 크리스퍼 나노복합체를 개발했다.

이번에 개발한 항체 결합 크리스퍼 나노복합체가 종양 항원을 표적해 난소암세포 및 동물모델에서 암세포 특이적으로 세포 내 전달이 가능하고 세포주기를 관장하는 PLK1 유전자 교정을 통해 높은 항암효과를 나타냄을 확인했다.

연구를 주도 한 정현정 교수는 “이번 연구는 최초로 크리스퍼 단백질과 항체를 결합해 효과적으로 암세포 특이적 전달 및 항암 효능을 보였다는 점에서 의의가 있다”며 “연구 결과를 기반으로 향후 생체 내 전신 투여를 통한 유전자 교정 치료 및 다양한 암종에 적용할 수 있는 플랫폼 기술로 기대하고 있다”고 말했다.

이번 연구는 국제학술지 `어드밴스드 사이언스(Advanced Science)'에 3월 29일 온라인 게재됐다.